一款新药从实验室走向市场,平均需要十年时间和十亿美元投入,而成功率不到十分之一。这个被业内称为“双十定律”的残酷公式,半个世纪以来几乎没有松动过。
AI技术的介入试图改变这一切。2026年初,工信部等八部门联合发布《“人工智能+制造”专项行动实施意见》,AI制药被明确列为重点方向。但当算法的算力以指数级增长时,实验台上的物理操作仍以周和月为单位缓慢推进。
两种速度之间的落差,正在成为整个行业最棘手的瓶颈。
如果我们把药物研发拆开来看,AI干得最多的工作发生在计算端:在海量化学空间中搜索分子、预测蛋白质结构、模拟药物与靶点的结合。这些任务的共同特点是它们都发生在数字世界里,数据是现成的,算力是弹性的,迭代是瞬时的。然而,一旦计算结果需要被验证,场景就从数字世界切换到了物理世界。化合物需要被合成出来,需要在细胞或动物模型上测试,需要经过药代动力学和毒理学的层层筛查。每一步都依赖真实的人、真实的试剂、真实的仪器和真实的时间。
这种“前快后慢”的结构并不只是一个工程效率问题。它意味着AI在制药领域的价值释放,被牢牢锁在了产业链最慢的那个环节上。你可以把候选分子的筛选效率提升一百倍,但如果验证通量只提升了一倍,最终的整体加速效果微乎其微。
更深层的问题在于,AI和湿实验之间的关系本应是一个循环:模型给出预测,实验给出反馈,反馈用来修正模型,修正后的模型再做新一轮预测。循环转得越快,优化的效果越显著。但在现实中,这个循环往往转不动。一批分子的合成和测试可能需要几周甚至几个月,等结果出来,最初的计算假设可能已经被新的算法版本取代。数据和模型之间的时间错位,削弱了AI学习的有效性。
为什么湿实验快不起来?
答案并不全在技术层面。药物研发的实验数据有一个重要特征:它们的可复用性很低。一个CRO为一个客户做的实验,其数据格式、实验条件和质量标准往往是为那个特定项目定制的。换成另一个项目、另一个客户,这些数据很难直接迁移。这不是数据量不够的问题,而是数据结构不够通用的问题。每个实验都像一件手工定制的服装,穿在别人身上总是不合身。
这并不是因为行业不重视标准化。恰恰相反,正是因为药物研发链条太长、涉及的科学问题太多,从头到尾执行一套统一标准的技术难度和成本都极高。AlphaFold在蛋白质结构预测上的成功曾给行业带来巨大的想象空间,但很多人忽略了它背后的一个关键条件:它建立在蛋白质结构数据库之上,而这个数据库是人类用几十年时间、按照统一标准一条一条积累出来的。从蛋白结构到一款可以上市的药品,中间还有几十个问题需要解决,而绝大多数问题都没有类似规模和质量的数据基础。
临床数据的壁垒则是另一个层面的难题。一款新药的临床试验投入巨大,由此产生的数据是药企核心资产中的核心资产,几乎不可能对外开放。而医院日常诊疗产生的数据虽然规模庞大,却是随机采集的副产品,缺失值和格式不一致是常态。在美国,Tempus AI这类公司通过将碎片化的临床和组学数据标准化处理,建成了药企愿意买单的数据平台,商业模式已经跑通。但国内这一环节的市场化程度明显滞后,数据的权属界定、定价机制和流通规则都还在早期摸索阶段。
面对困境,产业界并没有原地等待。过去两年里,一批企业开始在自动化实验和干湿闭环上押下重注。
晶泰科技建成了近300台AI机器人实验工站,可以7×24小时无人运行,数据积累速度是常规实验室的40倍,化学合成成功率从行业平均的三四成提升到了九成。2025年,这家公司首次实现年度盈利,成为AI for Science赛道里第一家靠“软硬结合”模式赚钱的港股上市公司。这个信号的重要性不在于一家企业的盈亏,而在于它证明了自动化实验平台可以是一个独立的经济单元,而不仅仅是研发部门的成本附属。
英矽智能走的是另一条路。它尝试把AI的触角从分子设计延伸到实验决策和自动化执行,用AI智能体串联从靶点筛选到化合物验证的多个环节。其设计的TNIK抑制剂以18个月和260万美元的成本完成了临床前研究,这在传统模式下可能需要四到五年时间和数千万美元。2026年,这款药物进入III期临床试验,成为全球第一个走到这一阶段的AI设计药物。
镁伽科技的思路更偏向基础设施化。它把精密制造的工程能力迁移到药物研发实验体系中,目标是让高质量数据的边际生产成本降到足够低,使得“大量实验、大量数据、大量学习”的飞轮真正转起来。其抗体研发干湿闭环链路已经将周期缩短一半、成本压缩到原来的三分之一左右。
这些探索勾勒出一条清晰的进化路径:从人工驱动的慢速迭代,到机器辅助的加速迭代,再到智能体自主决策的自动迭代。但这套叙事在现实中也面临明确的边界。
首先是覆盖率的问题。并不是所有类型的实验都可以被自动化设备替代。有机合成中的部分反应尚可标准化,但很多细胞实验、动物实验的变异因素太多,自动化程度天然受限。
其次是准确率。AI在实验解读和决策判断上的表现,在没有大量标注数据的支撑下,还达不到可以独立替代资深科学家的水平。
第三是成本。一套完整的自动化实验平台需要数千万甚至上亿的初始投入,对小型Biotech公司而言,门槛太高。中小企业在行业中的占比极高,如果自动化实验能力无法下沉到这个群体,整个行业的生产率跃迁就只是部分玩家的内部优化,而不会成为整个生态的系统性升级。
这三种制约因素相互强化,形成了一个低水平的均衡:因为自动化成本高,使用规模就小;规模小,积累的数据就少;数据少,AI的准确率就上不去;准确率上不去,自动化能覆盖的实验类型就扩展不了;扩展不了,单位成本降不下来,又回到了规模问题。打破这个循环,需要一次外部的推力。
除了技术和成本,还有两个更隐蔽的因素在拖慢干湿融合的进程。
第一个是组织壁垒。药物研发公司内部,AI团队和实验团队通常是两套人马,两种知识背景,两种评价体系。AI团队追求模型的精度和泛化能力,实验团队关心的是结果的可重复性和临床转化前景。两者之间的信息不对称,常常导致模型给出预测后,实验端不知道该怎么评估这些预测的优先级;而实验端积累的经验和直觉,也很难被编码成模型可以理解的训练信号。企业内部尚且如此,跨企业、跨机构的协作更加困难。大药企掌握着几十年来积累的一手实验数据,但当AI平台公司提出合作时,药企的本能反应是警惕:数据一旦交出去,控制权和未来价值怎么保证?这种信任成本在缺乏明确法律和商业框架的环境中特别高,导致的结果是数据所有者宁愿自建AI团队,也不愿开放合作。
第二个是人才断档。真正能在AI和药物研发两端自由穿梭的人才凤毛麟角。做药的人需要至少三到五年的项目历练才能形成对研发全流程的判断力,有了这种判断力之后再去学习AI,才能把工具用得恰当。反过来,AI领域的从业者如果不理解药物研发的底层逻辑和约束条件,就容易做出技术上漂亮但现实中无用的东西。高校这几年开始布局交叉学科,教育部也在本科专业目录中增设了交叉学科门类,但人才培养的滞后效应是刚性的。一个学生从进入交叉项目到成长为独当一面的产业人才,周期以十年计。
综合来看,干湿实验的融合不是某一个技术环节的攻关,而是一个涉及基础设施、数据标准、人才体系和制度规则的系统工程。这个判断本身并不新鲜,新鲜的是行业正在从“认识到问题”进入到“可以做什么”的阶段。
公共化的自动化实验基础设施是最具操作性的抓手。中小企业无力自建,但如果有园区级或区域级的共享自动化CRO平台,使用成本就可以摊薄。这类平台的价值不只是设备共享,还能在运行中持续产出标准化实验数据,逐步沉淀为行业的公共训练资源。上海在骨肉瘤等病种的队列建设中已经尝试在数据采集源头植入统一标准,这个“设计即标准”的思路值得在更广范围复制。
复合型人才培养则需要高校、医院和企业三条线的配合。高校提供交叉学科课程,企业提供真实的项目场景,医院则需要为非纯临床导向的人才留出晋升通道。产学研合作应该更多采用大PI牵头的大型联合项目模式,而不是零散的一对一合作,前者更有利于形成系统性的知识积累。
监管框架也需要从被动跟随转向提前布局。药监部门已经意识到AI正在渗透研发全流程,希望出台比美国FDA更具体的操作指引。一个更具前瞻性的问题是:未来监管端自己也可能引入AI审评工具。AI写的申报材料由AI来审,这种“机器对机器”的对话场景会产生全新的规范需求,现在就应该开始思考。
如果把AI制药放在更长的技术演化周期中观察,它正在经历的其实是所有通用技术在行业渗透时都会遇到的“互补品滞后”阶段。算法本身是一个必要条件,但远远不是充分条件。真正决定一项技术能否规模化的,是围绕它生长的配套体系:基础设施、中间品市场、人才供给和制度环境。电力取代蒸汽不是发电机发明的那一天完成的,而是在电网覆盖工厂和家庭之后;互联网成为商业基础设施不是TCP/IP协议出现的时候,而是在浏览器、搜索引擎和支付系统逐一就位之后。AI制药的算法已经足够好,接下来要看的是,这个行业的“电网”和“物流网络”能以多快的速度建成。
来源:黄伟、毛亚诺